首个核酸类技术平台落户广州

广州讯 8月26日，核酸药物blockmir研发平台落户广州，将成为中国首个核酸类技术平台，完全由我国科研人员主导、拥有自主知识产权的创新平台，打破目前国内核酸药物研发平台由外国专家主导的局面。该平台将研发一系列符合国家发改委发布的《“十三五”生物产业发展规划》所明确提出的核酸类原创新药。

核酸类药物能精准作用于有效治疗靶点

目前临床所用的大部分药物都作用于人体的蛋白质，但大约有80%～90%的蛋白是传统的药物研发手段无法进行有效干预的。核酸药物则跳过了难以击中的蛋白质，直接作用于生成蛋白质的“上游供应商”——核酸。这相当于是枪手在射击时，面对的是比以往大数十倍的靶子，命中率当然会大大提高。而且，核酸药物在击中靶点时，能精准地针对病变基因，不容易误伤到正常细胞。这意味着，药物的副作用将比现在大大降低。

作为核酸药物的一种，blockmir有其特别之处：别的核酸药物是以“做减法”为主，即抑制或减灭易致病的基因，而blockmir则是“做加法”，它会“扶持”易致病基因的“敌人”，让它强壮起来，“打败”易致病基因。

国内团队自主研制 将侧重亚洲人种研发

据悉，目前这一研发平台拥有中国和丹麦两支研究队伍，其中南丹麦大学的Jesper Wengel院士团队将研发所得的Blockmir专利所有权及核心技术一并注入产业技术平台，相关研究成果和专利全部由多个层面形成一堵密不透风的专利墙，核心技术已被全面保护，所有专利均由研发团队持有。

中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台负责人、中山大学科学研究院副院长陶亮教授表示，国内目前已有的核酸药物研究公司实际控制人都是外籍人士，而核酸药物Blockmir产业技术平台落户广州开发区后，由于有自主知识产权，在开发药物的时候会充分考虑到亚洲人种的基因特异性，开发出比目前市面上以欧洲人种的基因型为主要研究对象的药物更适合中国人使用的原创新药。

（肖萍）